A pesar de los avances científicos en el cuidado cardiovascular, las personas que viven en áreas rurales y otras comunidades con desafíos económicos o sociales a largo plazo aún enfrentan barreras para terapias de vanguardia como la edición genética, según un consejo presidencial de 2020 de la American Heart Association (la Asociación Americana del Corazón) (sitio web en inglés).
Para abordar las brechas en la atención, la Asociación, dedicada a cambiar el futuro de la salud para todos, está utilizando los datos de Get With The Guidelines® (sitio web en inglés) para apoyar a las poblaciones de pacientes que pueden estar subrepresentadas o no son consideradas en los ensayos clínicos. Los programas Get With the Guidelines conectan a los hospitales con pautas actuales basadas en evidencia y herramientas de medición precisas para mejorar la calidad de la atención y las prácticas de la industria.
Como parte de este trabajo, la Asociación anunció hoy una iniciativa para mejorar la educación, la divulgación y el acceso a los ensayos clínicos para terapias de edición genética para la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) (sitio web en inglés). La ATTR-CM es una enfermedad progresiva y a menudo subdiagnosticada que afecta de manera desproporcionada a los adultos mayores y a ciertos grupos raciales y étnicos.
En la ATTR-CM, una forma deforme de la proteína transtiretina se acumula en el corazón, lo que impide que el ventrículo izquierdo se relaje y se llene correctamente. Con el tiempo, esto puede afectar la capacidad del corazón para bombear sangre, provocando insuficiencia cardíaca.
Este nuevo esfuerzo se basa en el compromiso continuo (sitio web en inglés) de la American Heart Association de mejorar el diagnóstico, la atención y los resultados para las personas con miocardiopatía.
Los objetivos son cerrar las brechas de conocimiento, generar conciencia y mejorar el acceso al diagnóstico temprano y los tratamientos emergentes para la amiloidosis cardíaca, independientemente de dónde vivan las personas, a través de la investigación, la educación clínica y la divulgación pública. La iniciativa nacional, realizada con el apoyo financiero de Intellia Therapeutics, tiene como objetivo mejorar la comprensión de la edición genética, promover la investigación y apoyar las oportunidades de ensayos clínicos entre poblaciones a menudo excluidas de la investigación.
"Demasiadas personas desconocen o no tienen acceso a los ensayos clínicos cardiovasculares que salvan vidas", dijo Michelle Kittleson, M.D., PhD, voluntaria de la American Heart Association, Profesora de Medicina en Cedars-Sinai y Directora de Educación, Insuficiencia Cardíaca y Trasplante en el Smidt Heart Institute. "Este esfuerzo está diseñado para ayudar a cerrar esa brecha, garantizando que la innovación médica esté acompañada de educación, confianza y oportunidades para todos".
La iniciativa incluye un programa educativo y de investigación de múltiples frentes para evaluar el conocimiento actual sobre ATTR-CM y desarrollar nuevos conocimientos relacionados con la edición genética y las enfermedades cardiovasculares. Estas observaciones servirán de base para nuevos materiales educativos, una serie de seminarios web nacionales y estrategias de divulgación diseñadas para pacientes, familias y médicos. El primer seminario web, Entender la amiloidosis y fronteras terapéuticas emergentes (Understanding Amyloidosis & Emerging Therapeutic Frontiers) (sitio web en inglés), se llevará a cabo el 18 de junio y contará con la participación de expertos en cardiología y terapia génica.
Los componentes adicionales de la iniciativa se centran en mejorar la identificación de los pacientes para acceder a terapias emergentes y oportunidades de investigación clínica. Esto incluye la activación de una red de referencia de sitios que no realizan ensayos, apoyar la educación de proveedores multidisciplinarios y desarrollar herramientas que aprovechen los datos clínicos para ayudar a identificar a los participantes potencialmente elegibles.
Recursos adicionales (en inglés):
- comunicado de prensa en ingles
- Pruebas y asesoramiento genético para la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) | American Heart Association
- Pautas para el manejo de la insuficiencia cardíaca 2022 de la AHA/ACC/HFSA: Un informe del comité conjunto de las guías de práctica clínica del American College of Cardiology y la American Heart Association | Circulation
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